Одна из ведущих биотехнологических компаний, занимающихся клинической разработкой препаратов, на основе генной терапии. Создаваемые компанией геннотерапевтические препараты встраивают в клетки нужные гены для устранения генетических дефектов или программируют клетки организма на выработку белков с терапевтическим эффектом или антител, способных повлиять на течение болезни. Разрабатывает генно-терапевтические препараты для лечения заболеваний сетчатки, а также метаболических и нейродегенеративных заболеваний. Для создания всех своих кандидатных препаратов компания использует аденоассоциированные вирусные векторы, созданные с помощью принадлежащей ему платформы направленной доставки генов (NAV Technology Platform). Помимо собственной программы разработки новых препаратов выборочно предоставляет лицензию на использование своих векторов NAV другим крупным биотехнологическим компаниям.